オーファンパシフィックの設立から10年が経過しました。この10年で、希少疾病を取り巻く環境は徐々に変化してきていると感じます。多くの製薬企業が希少疾病の治療薬開発に注目し、主力領域の1つに据えるようになってきました。また、Rare Disease Dayなどの啓発活動のおかげで、希少疾病に関する認知も少しずつ向上してきています。これは大変喜ばしいことです。

一方で、欧米で承認されているオーファンドラッグのうち、日本では約半数が未承認で、約3分の1は日本での開発に関する情報がない（おそらく開発に着手されていない）という報告もあり、治療薬へのアクセスは限定的であると言わざるを得ません。多くの希少疾病では、患者数が少なく、病気の経過に関する疫学データ等がないことから、治療法の研究開発が困難で長期間に及びます。これに加え、疾患の認知度が低く、正確な情報入手が困難であるために、患者さんやご家族が孤独感を覚えたり、医師が診断や治療に難渋したりすることも少なくありません。

オーファンパシフィックは、希少疾病を取り巻くこれらの課題に対し、Innovative Pharma Modelという新しいビジネスモデルで、オーファンドラッグの開発と製造販売を行い、希少疾病の患者さんに治療薬を届け、そしてそれを持続可能にしていくことを目指しています。1人でも多くの希少疾病を持つ患者さんとご家族に笑顔と幸せを届けられるよう、私たちの挑戦は始まったばかりです。