【東京大学等との共同プレスリリース】希少難病「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症1型および2型」に対するフェニル酪酸ナトリウム製剤の適応追加が承認
― 基礎研究から希少疾患治療の社会実装へ ―

遺伝性血管性浮腫（HAE）発作抑制薬「オラデオ^®顆粒分包」の国内製造販売承認取得のお知らせ
― 体重15kg以上の2歳以上12歳未満の小児に、新たな経口治療の選択肢 ―

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）1型及び2型」に対するフェニル酪酸ナトリウムの製造販売承認事項一部変更承認取得のお知らせ

活性化PI3Kδ症候群（APDS）治療薬「ジョエンジャ^®錠」（一般名：レニオリシブ）薬価基準収載のお知らせ

「こどもお絵かき大募集！！」応募作品公開のお知らせ
2026年は「えがおになるとき」をテーマに638作品の応募がありました

尿素サイクル異常症治療薬「ラヴィクティ^®内用液1.1 g/mL」新発売のお知らせ

活性化PI3Kδ症候群（APDS）治療薬「ジョエンジャ^®錠」（一般名：レニオリシブ）の日本における製造販売承認取得のお知らせ

Rare Disease Day 2026
オーファンパシフィックの取り組み ― みんつなフェス参加レポート

オーファンパシフィックは今年も「Rare Disease Day 2026」 に協賛いたします