2024年12月に、尿素サイクル異常症の治療薬であるフェニル酪酸グリセロール（海外販売名：RAVICTI^®）の承認申請を行いました。2023年から国内で実施してきた第3相試験の結果に基づいて、今回の承認申請を行うことができました。

本試験にご協力いただきました、患者さんやご家族、医療関係者の皆様に心より感謝申し上げます。

フェニル酪酸グリセロールは無味無臭の服用しやすい液剤の飲み薬で、私たちオーファンパシフィックは、

尿素サイクル異常症と向き合う患者さんとそのご家族に、一日でも早くこのお薬をお届けしたいと強く願っております。今後も引き続き、皆様に貢献できるよう努めてまいります。

詳細はプレスリリースをご覧ください。

【プレスリリース】

尿素サイクル異常症治療薬フェニル酪酸グリセロール 承認申請のお知らせ

（2024年12月25日）

【関連するプレスリリース】

フェニル酪酸グリセロールの希少疾病用医薬品指定に 関するお知らせ

（2024年12月25日）

尿素サイクル異常症治療薬 グリセロールフェニル酪酸 国内第Ⅲ相臨床試験開始のお知らせ

（2023年4月13日）