海外では標準薬として使用されているにもかかわらず、対象患者数が少なく、日本では開発に着手すらされていないオーファンドラッグが数多くあります。

希少疾病の病因解明、開発インセンティブや産官学の連携など、開発における解決すべき課題が数多く残されています。

希少疾病については、国内の患者数が少ないため、疾患や薬剤の情報が得られにくい状況にあります。

そのため、希少疾病と他の疾患との鑑別が困難で、医療従事者が適切な診断を下せず、必要な治療を受けられずに苦しむ患者さんも少なくありません。

医薬品の安定供給を行うためには、生産工程の工数管理や品質のチェック、流通、販売後の情報収集と提供、市販後調査などが必要であり、患者数が少ないオーファンドラッグだからと言って簡素化できるわけではありません。

オーファンドラッグだけを継続的に提供していくためには、乗り越えるべき多くの壁があります。